“頂級奢侈品”—120萬一針的國產抗腫瘤藥上市, 療效顯著

這兩天，不少人可能看過一則天價抗腫瘤藥物的新聞。

2019年6月就確診瀰漫性B大細胞瘤的陳阿姨，經過多種治療後病情又復發，復發後的治療效果都不好，加上陳阿姨本身年紀較大，很多治療方式不適合她。陷入絕境的陳阿姨在今年6月看到了希望，因為6月23日，藥監局正式批准阿基侖賽注射液上市，這是國內首款CAR-T細胞療法。

6月30日，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院副院長趙維蒞及其團隊為陳阿姨單採細胞，8月2日CAR-T細胞回輸回陳阿姨體內。8月底，陳阿姨在PET-CT檢查下，發現體內暫時沒有癌細胞，症狀完全得到了緩解，並於8月26日出院回家。

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68ml的藥水，120萬的價格，很多人感嘆“貧窮限制了我的想象！”“世界上真有一種病叫窮病！”

價格如此昂貴，堪比頂級奢侈品的CAR-T到底是什麼藥？

廣義的免疫治療涵蓋多種治療方式，不僅僅是我們所熟知的PD1/PD-L1免疫檢查點抑制劑。CAR-T實際上也是免疫治療的一種，屬於免疫細胞療法，是需要體外基因改造的特異性新技術。

CAR-T療法的全稱是嵌合抗原受體T細胞療法。其操作步驟主要有四個：

1。直接採取患者的外周血，分離出其中的T淋巴細胞；

2。將分離的T淋巴細胞在體外進行實驗室培養改造，裝載上具有識別腫瘤抗原的受體及共刺激分子，形成CAR-T細胞。

3。將CAR-T細胞在體外進行培養，大量擴增讓其數量成倍增加；

4。體外擴增後再回輸到患者體內，從而識別並攻擊自身的腫瘤細胞。改造細胞回輸體內後，這些細胞一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，便會被啟用並再擴增，發揮其極大的特異殺傷力，殺死癌細胞。

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CAR-T細胞的生產過程並不容易，目前普遍使用的是利用重組病毒作為載體，對T細胞進行基因重程式設計，這個過程漫長且成本高昂。理論上來講，這種治療經過一次注射，即可保持長期有效。

目前，CAR-T療法主要針對血液系統疾病，包括白血病、淋巴瘤及多發性骨髓瘤。阿基侖賽注射液是國產的CAR-T藥物，主要適用於二線或以上系統性治療後復發、難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

120萬一針的藥物費用確實相當高，不過與進口的CAR-T相比，真不是最貴的。目前全球已經上市的CAR-T藥物有6種，比如治療復發、難治型多發性骨髓瘤的Abecma為41。95萬美元。

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CAR-T能不能用於實體瘤（癌症）？

目前免疫細胞療法對實體瘤，比如肝癌、胃癌、腸癌等仍在試驗階段，並沒有獲得大的突破，其原因是大多數的CAR-T療法針對的是CD19這個抗原，而CD19只表達在B淋巴細胞上，所以它能夠殺B淋巴細胞衍生出的急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，而對實體瘤無能為力。