醫藥界出現“黑科技”, 一次性治癒某些疾病成為可能?

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生物科技公司Intellia和再生元宣佈了在研的CRISPR體內基因組編輯療法（NTLA-2001）在I期臨床試驗中獲得積極結果，並安全、成功地編輯了患者肝細胞內的DNA。這份資料被認為值得載入史冊，意味著體內基因編輯和一次性治癒某些疾病是可能的。相比體外編輯，體內編輯的難度更大，這也是後者更受市場關注的主要原因。Intellia公佈的NTLA-2001試驗，應用的便是體內編輯技術，透過靜脈給藥，將基因組編輯系統傳遞到肝臟後，改造人體內的病變基因。體內編輯之所以更受關注，還有一個重要原因是，應用場景相比體外編輯更加廣泛。目前人類有6000多種疾病被確認與基因組異常相關，基因編輯有望治癒困擾人類多時的疾病，甚至預測疾病的發生。資本市場用真金白銀表達了對這一市場的強烈看好。