阿爾茨海默病治療的新希望——iPS細胞拯救?

超過500萬美國人患有這種無法治癒的遺傳性痴呆形式。每年，照料阿爾茨海默氏病患者的費用估計超過2000億美元，更不用說對家庭成員和護理人員的巨大負擔了。今年在溫哥華舉行的阿爾茨海默氏症協會國際會議提供了實驗系統，診斷和治療方面的先進技術。

一項特別引人注目的報告是，紐約幹細胞基金會（NYSCF）的Scott Noggle小組成功地培養了阿爾茨海默氏病患者的面板細胞，並誘導它們形成腦細胞。阿爾茨海默氏病是一種進行性疾病，其中稱為膽鹼能的基礎前腦神經元的大腦某些細胞開始死亡。其確切原因尚不清楚，並且鑑於患者症狀之間的差異，可能存在多種潛在的病理。

Noggle和他的同事們利用幹細胞技術的最新進展，試圖瞭解阿爾茨海默氏病的表現。首先，他們從12例早發性阿爾茨海默氏病患者中提取面板細胞，並誘導這些細胞形成多能幹細胞或iPS細胞。iPS細胞具有正確的化學線索，能夠形成身體的任何細胞。然後，科學家誘使這些iPS細胞形成膽鹼能的基礎前腦細胞，該細胞在疾病中受影響。

從12位患者和幾個健康個體中提取細胞的事實意味著，Noggle的研究小組現在可以尋找可能引起阿爾茨海默氏病跡象的遺傳和生理缺陷，這些缺陷可能導致混亂，攻擊性行為和長期記憶喪失。瞭解12位患者中每位患者的進展情況，將使科學家能夠將症狀與細胞水平上的生理變化聯絡起來。這是一項突破性的舉措，因為直到了解來自患者的腦細胞的知識才是不可能的。

NYSCF的執行長Susan Solomon說：“這些細胞不僅代表著無價的研究工具，“源自患者的AD細胞將被證明對未來的研究進展無價。” “它們將成為藥物發現過程中的關鍵工具，因為可以直接在這些細胞上測試潛在藥物。”她還指出，這項工作將減少對實驗動物（如小鼠和大鼠）進行的藥物測試數量。

這項工作最令人興奮的下游結果可能是瞭解導致神經元喪失的全球變化，並藉助這些資訊，可以使數以百萬計的痴呆症患者的生活變得更好。

參考文獻：

NYSCF。 New York Stem Cell Foundation scientists featured at the Alzheimer’s Association International Conference for new model of Alzheimer’s disease （AD）。 July 16， 2012。

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