中國首款CAR-T產品120萬元一針，它為什麼這麼貴？

細胞免疫療法作為一種治療手段，為廣大癌症患者帶來福音。近日，自體CAR-T細胞治療藥物阿基侖賽注射液獲批上市，成為國內首家採用CAR-T療法治療復發/難治性大 B細胞淋巴瘤。

但是，大家除了關注CAR-T的療效外，還特別關心它的價格，普通患者能不能用CAR-T治療？

120萬元的CAR-T產品引發熱議

最近，業界流傳著一張阿基侖賽注射劑的銷售訂單，該產品零售價為120萬元/袋（約68 ml）。這一價格雖然沒有被複星凱特或復星醫藥證實，但120萬元/袋的“天價”隨即在業界引起了熱議。

世界上第一款CAR-T療法 Kymriah，其售價為47。5萬美元，而第二款CAR-T藥物 Yescarta售價為37。3萬美元。作為目前國內上市的一種單次治療費用最貴的藥物，阿基侖賽注射液的價格雖然遠低於國外，但多數患者仍然無法再攀高。所以CAR-T免疫細胞療法120萬元，為何如此昂貴？

CAR-T細胞免疫療法的價格不菲，原來受以下五大因素制約：

1、屬於私人訂製產品

CAR-T細胞免疫療法是利用自體 T細胞進行體外基因編輯，再回輸到患者體內，因此CAR-T屬於個性化生產，通俗地說就是“私人定製”。

2、製備工藝非常複雜

每個批次產品不但要求全面檢測，嚴格生產工藝，嚴格質量控制，確保了臨床應用的安全有效。因為CAR-T是一種活細胞藥物，所以相對於傳統藥物來說，它對藥品的儲存、運輸、運輸、運輸等各個環節都要求更嚴格。

3、前期研發成本高

該藥企曾表示，新藥前期研發費用高達6。7億元，研發和生產成本高企，導致新藥價格高。

4、干預效果非常明顯

在治療效果方面，先前 YESCARTA的註冊性研究顯示，基於101名復發/難治的大 B細胞淋巴瘤患者的隨訪結果顯示：總緩解率最好為82%，完全緩解率為54%；2年的隨訪結果：中位隨訪27。1個月，仍有39%的患者持續緩解，其中37%持續緩解。

2019年12月開始3年隨訪結果公佈：中位隨訪時間39。1月，總生存期47%，中位生存期25。8月。2020年12月公佈了一個4年的隨訪結果，結果顯示中位隨訪時間為51。1個月，中位生存期為25。8個月，4年生存期率為44%。

5、適應症範圍較小

當前CAR-T細胞免疫治療產品適應症僅適用於血液腫瘤，尚不具有普遍性，尚未在多種實體瘤型別上取得突破，因而價格自然較高。

CAR-T免疫細胞干預原理及機理介紹

1、干預原理：CAR-T （Chimeric antigen receptor T cell，嵌合抗原受體 T細胞）療法：是指透過基因克隆技術，對具有免疫球蛋白（Ig）的抗原結合區T細胞受體進行基因改造，將具有特異性抗原識別結構域和 T細胞啟用訊號的遺傳物質轉 T細胞，使T細胞直接與腫瘤細胞表面的特異性抗原結合而被啟用。

2、作用機理：CAR識別腫瘤抗原，啟用 T細胞免疫途徑，相關基因表達上調，分泌顆粒酶、穿孔素等物質直接介導腫瘤細胞溶解，同時分泌粒細胞巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）、干擾素-γ（IFNγ）等炎症因子招募巨噬細胞等固有免疫細胞殺傷腫瘤組織。

綜上所述：

CAR-T細胞免疫療法在全球範圍內治療血液腫瘤的療效顯著，目前CAR-T細胞免疫療法正向中國病人邁進，相信在不久的將來，國內部分腫瘤患者將迎來新的希望。